韓国GC緑十字、日本の鳥取大学と稀少疾患開拓のために手を組む＝韓国報道

希少疾患の革新新薬開発のため、日韓の産学連携機関が手を組む。

　韓国GC緑十字は2日、日本の鳥取大学と「GM1-ガングリオシドーシス（GM1-gangliosidosis、以下GM1）」の経口用シャペロン治療剤開発のための共同研究およびライセンス契約を締結したと発表した。

　GM1は遺伝子の欠陥による体内酵素不足で熱性遺伝する神経退行性疾患だ。新生児10万人当たり1人の割合で発生するとされており、大部分が6歳未満の小児期に発症する。この疾患は神経退行とともに発作や筋肉の弱化などが伴い、現在、一般に発売されている治療剤はない。

　今回の研究でGC緑十字は候補物質の合成および非臨床毒性試験を担当し、臨床試験からは単独で進行する。会社側は契約を通じて新規物質特許の単独所有および独占実施権を確保しており、今後グローバル商業化に挑戦する計画だ。

　鳥取大学は候補物質のスクリーニングと非臨床効能試験を引き受ける。鳥取大学が保有するGM1の治療物質スクリーニング技術は日本の政府機関である医療研究開発機構（AMED）のID3ブースタープロジェクトの支援を受け、医薬基盤・健康・栄養研究所（NIBIOHN）との協業を通じて確保したものだ。鳥取大学の研究責任者である檜垣克美教授は、希少疾患のシャペロン治療剤の研究を約20年間続けてきた、この分野の専門家だ。双方の契約合意条項により、鳥取大学は契約金や開発段階によるマイルストーンの支払いを受け、別途に製品が商用化された際にはロイヤリティを受け取る権限も保障された。

　GC緑十字のホ・ウンチョル代表は「今後も希少難治性疾患に苦しんでいる患者に新しい治療方法を提示するため、様々な形の協力を続けていく」と述べた。